各相關(guān)單位：

為貫徹落實《中國（天津）自由貿(mào)易試驗區(qū)管理委員會關(guān)于同意在國家干細(xì)胞工程產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化基地建設(shè)中國（天津）自由貿(mào)易試驗區(qū)聯(lián)動創(chuàng)新示范基地的批復(fù)》（津自貿(mào)函〔2022〕2號）要求，現(xiàn)將《中國（天津）自由貿(mào)易試驗區(qū)聯(lián)動創(chuàng)新示范基地（基因與細(xì)胞治療）建設(shè)實施方案》印發(fā)給你們，請中國（天津)自由貿(mào)易試驗區(qū)聯(lián)動創(chuàng)新示范基地（基因與細(xì)胞治療）組織落實，確保試點任務(wù)目標(biāo)落實到位。請各事權(quán)部門積極主動支持。

中國（天津）自由貿(mào)易試驗區(qū)管理委員會

2022年12月5日

（此件主動公開）

中國（天津）自由貿(mào)易試驗區(qū)聯(lián)動創(chuàng)新示范基地（基因與細(xì)胞治療）建設(shè)實施方案

為貫徹落實《中國（天津）自由貿(mào)易試驗區(qū)管理委員會關(guān)于同意在國家干細(xì)胞工程產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化基地建設(shè)中國（天津）自由貿(mào)易試驗區(qū)聯(lián)動創(chuàng)新示范基地的批復(fù)》（津自貿(mào)函〔2022〕2號）要求，堅持“標(biāo)準(zhǔn)先行，安全并重”的原則，推動基因與細(xì)胞治療改革試點，現(xiàn)制定本實施方案。

一、總體思路

（一）指導(dǎo)思想。

以習(xí)近平新時代中國特色社會主義思想為指導(dǎo)，深入落實黨中央、國務(wù)院和天津市委、市政府決策部署，落實《中國（天津）自由貿(mào)易試驗區(qū)條例》第二十七條關(guān)于“自貿(mào)試驗區(qū)內(nèi)醫(yī)療機構(gòu)根據(jù)自身的技術(shù)能力，按照有關(guān)規(guī)定開展干細(xì)胞臨床前沿醫(yī)療技術(shù)研究”的內(nèi)容，充分發(fā)揮自貿(mào)試驗區(qū)先行先試優(yōu)勢、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）細(xì)胞治療“國家隊”優(yōu)勢，堅持小切口推進，堅持底線思維，在有效防控風(fēng)險的條件下，在基因與細(xì)胞治療領(lǐng)域開展改革試點，對標(biāo)國際通行做法和標(biāo)準(zhǔn)，率先嘗試基因與細(xì)胞治療“風(fēng)險分級、準(zhǔn)入分類”管理，建立基因與細(xì)胞治療應(yīng)用監(jiān)管鏈和細(xì)胞標(biāo)準(zhǔn)化制備指導(dǎo)體系，推進細(xì)胞治療標(biāo)準(zhǔn)化進程，為患者謀福利、增生機，為國家試制度、試標(biāo)準(zhǔn)，為行業(yè)謀發(fā)展、拓空間。

（二）建設(shè)目標(biāo)。

打造規(guī)范安全、創(chuàng)新驅(qū)動、應(yīng)用引領(lǐng)、優(yōu)勢互補的基因和細(xì)胞治療示范基地。在細(xì)胞采集、生產(chǎn)制備、運輸、質(zhì)控、院內(nèi)放行、風(fēng)險控制等方面形成一系列技術(shù)規(guī)范或標(biāo)準(zhǔn)；在基因與細(xì)胞治療分級分類管理制度、審評審批制度、事中事后監(jiān)管制度等方面形成一批制度創(chuàng)新成果；探索在基因與細(xì)胞治療IIT研究、細(xì)胞治療臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用、真實世界數(shù)據(jù)研究等方面尋求突破；形成一批可復(fù)制可推廣的試點經(jīng)驗，為進一步擴大試點范圍奠定堅實基礎(chǔ)。

二、重點任務(wù)

1.積極爭取生物醫(yī)藥先行先試政策，在基因與細(xì)胞治療領(lǐng)域開展改革試點，發(fā)展基因診療、干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療等新技術(shù)，加快相關(guān)技術(shù)產(chǎn)品轉(zhuǎn)化和臨床應(yīng)用，推動形成再生醫(yī)學(xué)和精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)治療新模式。

2.鼓勵開展基因與細(xì)胞治療領(lǐng)域的臨床研究，完善審批機制、監(jiān)管體系、臨床試驗激勵機制；支持以備案制開展IIT研究（研究者發(fā)起的臨床研究），加快臨床研究機構(gòu)及項目備案進程，優(yōu)化醫(yī)療技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用機制。

3.建設(shè)/引進基因與細(xì)胞治療產(chǎn)品質(zhì)檢第三方認(rèn)證平臺，出具的檢驗報告可用于基因與細(xì)胞臨床研究，建立與國家干細(xì)胞臨床研究專家委員會的協(xié)調(diào)機制，加快基因與細(xì)胞臨床研究機構(gòu)及項目備案進程。

4.研究制定基因與細(xì)胞治療IIT研究管理辦法、審評機制和技術(shù)指導(dǎo)原則，完善IIT研究發(fā)起機制，推動成立基因與細(xì)胞治療基金會，支持開展基因與細(xì)胞治療IIT研究。

5.暢通細(xì)胞治療領(lǐng)域的非技術(shù)審評問題的溝通渠道，加強監(jiān)管部門的早期介入，引導(dǎo)IIT研究的規(guī)范化開展，探索將相關(guān)研究成果在合規(guī)的情況下作為臨床研究數(shù)據(jù)申報。

6.研究制定細(xì)胞采集、生產(chǎn)制備、運輸、院內(nèi)放行、風(fēng)險控制等技術(shù)規(guī)范或標(biāo)準(zhǔn)，探索規(guī)范細(xì)胞治療技術(shù)的準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)、審評路徑和臨床應(yīng)用標(biāo)準(zhǔn)等，推動將相關(guān)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)范，上升為國家或天津市標(biāo)準(zhǔn)。

7.推進細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床規(guī)范應(yīng)用，在風(fēng)險可控的條件下，優(yōu)先支持自體、最小化操作、對尚無有效治療手段且臨床證明有效的細(xì)胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

8.在風(fēng)險可控的前提下，支持符合條件的多元化投資主體開展人體細(xì)胞、基因技術(shù)研發(fā)和推進產(chǎn)業(yè)化進程。適時成立自貿(mào)試驗區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新基金，支持符合條件的基地企業(yè)快速發(fā)展。

9.對自貿(mào)試驗區(qū)內(nèi)注冊的企業(yè)在我國境內(nèi)完成I—III期臨床試驗并獲得上市許可的創(chuàng)新藥，試點探索在有條件的醫(yī)療機構(gòu)“隨批隨進”直接使用，不再額外設(shè)置市場準(zhǔn)入要求。

10.探索細(xì)胞治療真實世界數(shù)據(jù)開發(fā)應(yīng)用，開展真實世界數(shù)據(jù)研究試點，規(guī)范數(shù)據(jù)采集，鼓勵企業(yè)嘗試真實世界研究數(shù)據(jù)申報新藥。

11.暢通國內(nèi)外供應(yīng)鏈體系，建立通關(guān)服務(wù)平臺，拓展供應(yīng)鏈對接、技術(shù)撮合、成果轉(zhuǎn)化等公共服務(wù)職能，構(gòu)建“價值鏈、創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、供應(yīng)鏈、要素鏈”五鏈融合發(fā)展生物產(chǎn)業(yè)生態(tài)圈。

12.加強自貿(mào)試驗區(qū)聯(lián)動創(chuàng)新示范基地與自貿(mào)試驗區(qū)、自貿(mào)試驗區(qū)聯(lián)動創(chuàng)新區(qū)聯(lián)動，推動各方參與基因與細(xì)胞治療試點。

13.推動自貿(mào)試驗區(qū)聯(lián)動創(chuàng)新示范基地與相關(guān)醫(yī)療機構(gòu)、細(xì)胞生態(tài)海河實驗室、細(xì)胞藥物監(jiān)管研究中心等機構(gòu)、平臺建立合作，推動成立基因與細(xì)胞治療臨床研究聯(lián)盟，制度共享，強化合作。

14.支持自貿(mào)試驗區(qū)聯(lián)動創(chuàng)新示范基地與自貿(mào)試驗區(qū)（含聯(lián)動創(chuàng)新區(qū)）內(nèi)注冊的企業(yè)在基因與細(xì)胞治療IIT研究、細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用、臨床急需進口藥械、真實世界研究等方向開展技術(shù)合作。

15.探索依托基因與細(xì)胞治療臨床研究聯(lián)盟實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)資源合理分配、質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)和數(shù)據(jù)交換使用，為臨床研究提供試驗設(shè)計、倫理審查、藥物警戒、臨床急需進口藥械論證、特殊物品評估等全方位服務(wù)。

16.建立生物醫(yī)藥特殊物品風(fēng)險評估專家?guī)欤浜嫌嘘P(guān)部門開展出入境高風(fēng)險特殊物品風(fēng)險評估，引入第三方專業(yè)服務(wù)機構(gòu)，推廣公益代理模式，服務(wù)企業(yè)快速辦理特殊物品審批。

三、保障措施

（一）加強組織領(lǐng)導(dǎo)。

由自貿(mào)試驗區(qū)管委會（自貿(mào)試驗區(qū)創(chuàng)新發(fā)展局）牽頭，會同市科技局、市工信局、市衛(wèi)健委、市商務(wù)局、市藥監(jiān)局、天津海關(guān)成立建設(shè)工作推進小組，負(fù)責(zé)對試點工作進行支持指導(dǎo)和研究推動。建立協(xié)調(diào)推進和日常調(diào)度工作機制，及時協(xié)調(diào)解決試點過程中的堵點、難點問題。

（二）建立協(xié)調(diào)機制。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）負(fù)責(zé)組織協(xié)和干細(xì)胞工程產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化基地成立聯(lián)動創(chuàng)新示范基地建設(shè)工作專班，進一步完善聯(lián)動創(chuàng)新示范基地的相關(guān)配套制度，整合用好各主體專業(yè)力量，明確專人負(fù)責(zé)日常工作，確保試點任務(wù)目標(biāo)落實到位。

（三）加強復(fù)制推廣

根據(jù)試點推進情況，適時委托第三方權(quán)威機構(gòu)對試點成效和風(fēng)險進行全面系統(tǒng)評估，總結(jié)形成經(jīng)驗案例，在更大范圍內(nèi)復(fù)制推廣。

（四）完善保障機制

推動引入商業(yè)保險，開發(fā)特殊治療、細(xì)胞治療臨床應(yīng)用、臨床急需進口藥械等商業(yè)險種，為基因與細(xì)胞治療試點提供保障。

支持高新區(qū)聯(lián)動創(chuàng)新區(qū)制定促進基因與細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展的專項扶持政策。

（五）強化風(fēng)險管控

探索建立多部門聯(lián)合監(jiān)管機制，依托細(xì)胞藥物監(jiān)管研究中心等功能性平臺進行日常監(jiān)督管理，引入第三方質(zhì)控平臺對細(xì)胞治療產(chǎn)品進行逐批檢測后放行，制定應(yīng)急方案，發(fā)生異常情況，將立即采取措施并向有關(guān)部門報告。